上海2026年9月21日 美通社 －－ 2026年9月21日，上海和誉生物医药科技有限公司（以下简称“和誉医药”，港交所代码：02256）今日宣布，其自主研发的选择性口服小分子FGFR23抑制剂lavengratinib（ABSK061）治疗儿童软骨发育不全（Achondroplasia，ACH）的II期临床研究获得积极初步疗效结果。在初始且最低剂量组（0.064 mgkg，每日一次）中，6岁及以上ACH儿童接受lavengratinib治疗27周后，年化身高增长速度（Annualized Height Velocity，AHV）较基线平均改善＋2.4 cm年，应答率＊达到100％。Lavengratinib整体耐受性良好，目前未观察到与FGFR1或FGFR2抑制相关的不良事件（AEs）。

ABSK061－202是一项Ⅱ期、多中心、开放标签的剂量递增研究，旨在评估lavengratinib（每日一次，口服）在3至12岁ACH儿童中的安全性和有效性。所有参与者计划接受lavengratinib治疗78周。截至目前，初始剂量组7名6至12岁参与者已完成6个月治疗，并取得令人鼓舞的初步结果：

• 初步数据显示出积极的促生长疗效信号。在27周时，初始且最低剂量组（0.064 mgkg，每日一次）7名参与者的AHV较基线平均增幅为＋2.4 cm年，应答率＊为100％。目前，更高剂量组的参与者正在持续治疗中。
• 总体安全性和耐受性良好。截至目前，尚未报告严重不良事件（SAEs），或因不良事件导致的停药。同时也未观察到与FGFR通路抑制相关的特定安全性风险，包括与FGFR1或FGFR2抑制相关的高磷血症、角膜毒性等不良事件。
• Lavengratinib采用了和誉独特的口服微片制剂。和誉医药自主开发的微片制剂，每片直径小于3 mm（传统片剂直径通常约为8－10 mm），可以提升儿童患者用药的便利性，并且能随食物或饮品服用。

目前，ABSK061－202研究已顺利完成前3个剂量组的初步安全性评估，未发现值得关注的安全性问题，预计于2026年底获得6个月的疗效和安全性结果，为进一步评估lavengratinib对于ACH儿童的临床价值提供更多依据。

＊应答者定义：AHV较基线提高≥25％的参与者。

关于Lavengratinib（ABSK061）

Lavengratinib是和誉医药自主研发并拥有全球知识产权的新一代口服、高活性、选择性小分子FGFR23抑制剂，也是全球范围内第一款进入临床的FGFR23选择性抑制剂。首代泛FGFR抑制剂已在针对多种携带FGFR23变异的肿瘤中展现出临床疗效并在全球范围内逐步获批上市，但安全窗及药效均受限于FGFR1抑制相关副作用。通过降低对FGFR1的抑制以及保持对FGFR23的高活性，lavengratinib作为第二代FGFR抑制剂有望在临床上取得更好的安全窗及疗效。目前，lavengratinib治疗软骨发育不全适应症已获得美国食品药品管理局（FDA）授予的罕见儿科疾病资格（RPDD）和孤儿药资格（ODD），II期临床研究正在顺利推进中。